En esta entrada voy a hablar de la terapia genética. Es la técnica que permite la localización exacta los posibles genes defectuosos de los cromosomas y su sustitución por otros correctos, con el fin de curar las enfermedades genéticas de las que hablaba antes.

En el desarrollo de dicha terapia hay que tener en cuenta diversos factores:

• Saber cuál es "tejido diana", es decir, el que va a recibir la terapia. 
• Conocer si es posible tratar in situ el tejido afectado.  
• Determinar el que facilita el traspaso de un gen exógeno a la célula, es decir, qué vector se ha elegir para el desarrollo del nuevo material genético que posteriormente se introduce el tejido. 
• Estudiar al máximo la eficacia del gen nuevo y saber que respuesta tendrá el órgano o tejido «hospedador», con la entrada del gen modificado.

La finalidad principal de los estudios sobre terapia génica en el ámbito de la medicina es conseguir los mejores resultados tanto en prevención como en investigación, diagnóstico y terapia de las enfermedades hereditarias; sin embargo, esta manipulación del material genético puede ser utilizada en ingeniería genética, con el fin de mejorar determinadas características de los seres vivos.

Para poder entender bien la terapia génica, has de saber lo que son los vectores.

Los vectores son los intermediarios del proceso de la terapia. Son quienes transportan el ADN y lo llevan al lugar donde es necesario.

Hay varios tipos de vectores pero los que a mí me parecen más interesantes son los vectores virales.

Unos de los más utilizados son los retrovirus, que comprenden una clase de virus cuyo material genético es una cadena sencilla de ARN; durante su ciclo vital, el virus se transcribe en una molécula bicatenaria de ADN, gracias a la acción de la enzima retrotranscriptasa, que se integra en el genoma de la célula huésped sin aparente daño para ella. 

La mayor parte de los retrovírus a excepción del HIV, sólo se pueden integrar en células con capacidad para replicarse, lo cual restringe su uso. Sin embargo, se pueden desarrollar en grandes cantidades y su expresión en la célula hospedadora se realiza durante largos periodos de tiempo.

La Principal ventaja de su utilización en la terapia génica es que se pueden producir en grandes cantidades y transfieren de forma muy eficaz el material genético a un número elevado de células y tejidos. 

Pero también hay muchos problemas de este tipo de terapia, aunque los principales son:

1. La especificidad de la inserción: los virus, generalmente pueden reconocer e infectar más de un tipo de células, lo cual dificulta el tratamiento exclusivo de las células diana. La infección de otros tejidos o de células sanas puede ocasionar efectos secundarios.
2. La localización de la inserción: si el virus inserta el material genético en un locus diferente al objetivo puede ocasionar mutaciones con efectos dañinos sobre el paciente y que, lejos de paliar o curar, se provoquen otros problemas.
3. El hecho de quie el virus puede ser inmunogénico y dar lugar a una reacción en el huésped.